Tecnología médica

Un niño con “piel de mariposa” salva su vida con un injerto y terapia génica

Hace dos años los médicos del Hospital infantil de Bochum, en Alemania, se encontraron con un dilema médico: ofrecer una terapia experimental que apenas había salido del laboratorio o ver morir a un niño de 7 años sin el 60 por ciento de su piel. El pequeño tenía epidermolisis bullosa, una enfermedad genética cruel que transforma la dermis en un tejido tan frágil que basta el roce de un jersey para generar ampollas y lesiones como las de una quemadura de tercer grado. Por eso también se conoce esta patología como la enfermedad de la “piel de cristal” o “piel de mariposa”.El niño se moría. Su aspecto era como el de un gran quemado: su espalda, las piernas, los brazos… parecían completamente abrasados y había contraído una grave infección. La única opción posible era probar una terapia génica experimental que consistía en hacer un injerto de piel sana, fabricado en el laboratorio.

El equipo del dermatólogo italiano Michele De Luca le fabricó una nueva dermis a partir de sus propias células de la piel. Bastó con tomar una pequeña biopsia de cuatro centímetros de una de las pocas zonas del cuerpo del niño que aún permanecían intactas.

En el laboratorio aislaron las células con más capacidad de regeneración (queratinocitos), los cultivaron y modificaron genéticamente para corregir la alteración genética que causa la enfermedad.

Lo hicieron con un retrovirus como vector, una especie de “taxi” biológico para introducir el gen corregido en ADN de las células de la piel. Después se expandió esa nueva piel sana en el laboratorio y 23 días más tarde esos cuatro centímetros se convirtieron en casi un metro de piel lista para injertar. El nuevo injerto se colocó en la pierna del paciente. No hubo rechazo y ocho meses después había logrado regenerar por completo el 80 por ciento de su dermis.

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Diseñada una técnica que facilita la extirpación total de un cáncer en el quirófano

Al día de hoy, la inmensa mayoría de pacientes diagnosticados de cáncer se ven abocados a pasar por el quirófano. Y es que, frente al resto de tratamientos –caso de la radioterapia y la quimioterapia, así como de la novedosa inmunoterapia–, la cirugía ofrece las mejores posibilidades para eliminar el mayor volumen tumoral posible. Así, el objetivo es extirpar toda la masa tumoral, lo cual no resulta nada fácil. Y es que en un gran número de ocasiones se hace muy difícil delimitar dónde acaba el tumor y dónde empieza el tejido sano. De ahí la importancia de un estudio llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Texas en Austin (EE.UU.), en el que se describe una nueva tecnología que, denominada “MasSpec Pen”–, permite diferenciar identificar el tejido cancerígeno durante la operación en cuestión de segundos, facilitando así su total extirpación para evitar posibles recurrencias futuras.

El denominado “análisis intraoperatorio mediante sección en congelación”, esto es, el método estándar utilizado en la actualidad para determinar los límites entre el cáncer y el tejido sano, requiere mucho tiempo y resulta en ocasiones ciertamente impreciso. Cada muestra necesita un mínimo de 30 minutos para ser preparada e interpretada por los patólogos, lo que incrementa el riesgo de que el paciente sufra una infección y/o padezca efectos adversos asociados a la anestesia. Y a ello se aúna que los resultados no correctos en hasta un 10-20% de los casos.

Con objeto de solucionar este ‘problema’, los autores emplearon tejidos tumorales extirpados a 253 pacientes con distintos tipos de cáncer –mama, pulmón, tiroides u ovario– y emplearon la nueva tecnología con objeto de delimitar la extensión de la masa tumoral e, incluso, detectar aquellas regiones marginales en las que se mezclan las células sanas y cancerígenas. Y de acuerdo con los resultados, el ‘MasSpec Pen’ permitió alcanzar estos objetivos en tan solo 10 segundos –es decir, 150 veces más rápido que los métodos disponibles– y con una precisión del 96%. Tal es así que los autores, una vez confirmados resultados en estudios con modelos animales –ratones–, ya están planeando comenzar a probar la nueva tecnología el próximo año en el propio quirófano.

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Encuentran la forma de parar y revertir el párkinson y el alzhéimer

El alzhéimer y el párkinson son enfermedades distintas, pues afectan a diferentes regiones del cerebro y tienen factores de riesgo genéticos y ambientales completamente dispares. Sin embargo,a nivel bioquímico, ambas enfermedades neurodegenerativas se parecen. De esta manera, ha sido como un equipo de científicos de la Universidad Emory en Atlanta (EE. UU.) ha logrado identificar un objetivo potencial para fármacos contra estas enfermedades: se trata de una enzima que impulsa la neurotoxicidad tanto en la enfermedad de Alzheimer como en la enfermedad de Parkinson. Bloquear esta enzima conduciría a la paralización del desarrollo de ambas condiciones médicas.

            Los investigadores encontraron que la enzima asparagina endopeptidasa o AEP recorta la proteína tau de una manera que la hace más pegajosa y tóxica; así que, inhibiendo con un fármaco la AEP, resultó tener el efecto de parar y revertir el desarrollo de la enfermedad en modelos animales de Alzheimer. En el nuevo estudio, han comprobado que la AEP actúa de la misma manera hacia la alfa-sinucleína, esto es, en el párkinson.

            Como era de esperar, los científicos observaron que la AEP conducía a la agregación de alfa-sinucleína y aumentaba su neurotoxicidad, conduciendo a una pérdida de neuronas y déficit motor. Así pues, los ensayos con animales ya han demostrado que un fármaco inhibidor de AEP conserva la memoria y puede tener un efecto preventivo contra la enfermedad de Alzheimer.

 

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Diseñada una inyección capaz de controlar la glucosa en la diabetes tipo 2 durante meses

La diabetes tipo 2 es una enfermedad caracterizada por la incapacidad del organismo de producir cantidades suficientes de insulina o de utilizar esta hormona adecuadamente, lo que provoca que la sangre porte un exceso de glucosa que, a la larga, acaba dañando múltiples órganos de todo el cuerpo. En consecuencia, los afectados –más de 415 millones de personas en todo el mundo– se ven abocados tomar todos los días tratamientos para controlar sus niveles de glucosa. Y si bien en la mayoría de los casos este control se puede lograr con fármacos orales, hasta un 25% de los pacientes deben recurrir necesariamente a las inyecciones de insulina. Pero, ¿no hay disponible ninguna otra alternativa para no tener que pincharse semanalmente, cuando no a diario? Pues sí. Es el caso de las “bombas de insulina”, cuyo uso, cada vez más frecuente, no se encuentra exento de ‘complicaciones’ y ‘molestias’. Sin embargo, investigadores de la Universida de Duke en Durham (EE.UU.) podrían haber dado con la clave para simplificar, y mucho, el tratamiento de la diabetes.

Concretamente, el estudio, publicado en la revista “Nature Biomedical Engineering”, describe cómo un nuevo biopolímero cargado con un fármaco capaz de inducir la liberación de insulina es capaz de regular los niveles de glucosa en sangre durante un periodo de dos semanas en primates. Un efecto para el cual se requiere una única inyección y que, aplicado a los humanos, podría prolongarse hasta más allá de las ocho semanas.

 

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Diseñada una médula ósea sintética para unos transplantes de médula más seguros

Científicos de la Universidad de California en San Diego(EE.UU.) han desarrollado tejidos óseos biomiméticos que podrían proporcionar, si bien en un futuro, una nueva médula ósea para los pacientes que necesitan trasplantes, haciéndolos más seguros.

Como explica Shyni Varghese, directora esta investigación publicada en la revista “Proceedings of the National Academy of Sciences”, “en nuestro trabajo hemos diseñado un hueso accesorio que puede acomodar por separado las células del donante, con lo que podemos mantener las células huésped y evitar la irradiación”.

Menos efectos secundarios

Los trasplantes de médula ósea se usan para tratar a pacientes con enfermedades de la médula ósea. Sin embargo, antes de realizarse el trasplante, el paciente recibe primero dosis de radiación, a veces en combinación con fármacos, para eliminar cualquier célula madre existente en la médula ósea. Un pretratamiento que tiene por objeto mejorar el éxito del trasplante al hacer espacio en la médula, permitiendo que las células donantes sobrevivan y crezcan sin la competencia de las propias células del afectado.

El problema es que este tratamiento se acompaña, por lo general, de efectos secundarios nocivos, caso de las náuseas, la fatiga, y la pérdida de fertilidad. Por ello, y con objeto de paliar estos problemas, los autores han desarrollado un implante de hueso que da a las células donantes su propio espacio para vivir y crecer sin competencia, eliminando la necesidad de eliminar células preexistentes del huésped.

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